Årets främsta forskningsnyheter

1. Covid-19 – ny vaccinteknologi visar dramatisk effekt

När coronapandemin slog till fick forskarsamhället och läkemedelsföretagen ställa om till nya prioriteringar, för att på så kort tid som möjligt ta fram effektiva vaccin mot covid-19. När det handlar om liv eller död fanns det pengar att plocka från, för att snabba på arbetet.

Bara fem dagar efter att virusets arvsmassa var sekvenserat i januari, hade exempelvis det amerikanska företaget Moderna designat ett vaccin tillsammans med den federala myndigheten National Institutes of Health.

På några månader lyckades bolaget ro i land de kliniska prövningarna, men blev ändå slaget med någon vecka av konkurrenten Pfizer-Biontech. Pricken över i:et var att resultaten framstod som oerhört bra. Bägge företagens vaccinkandidater uppnådde runt 95 procents skydd mot symtomgivande infektion och, troligtvis minst lika bra skydd mot svårare sjukdomsfall samt hos äldre.

− Det är alldeles fantastiska resultat och en storslagen framgång om resultaten visar sig hålla, säger Annika Linde, tidigare statsepidemiolog vid dåvarande Smittskyddsinstitutet.

Nackdelen med RNA-vaccin är att de kräver frysförvaring, ända ner till minus 70 grader (Pfizer-Biontech vaccin). Som tur var såg man även positiva resultat med vacciner baserade på adenovirusvektorer, vilket är en annan ny men något mer beprövad vaccinteknik. Sådana vacciner kan frys-torkas och förvaras i kylskåpstemperatur och är även billigare att framställa än RNA-vacciner.

Det ryska Gamaleyainstitutet rapporterade över 90 procents skydd för vaccinet Sputnik V. Det kom hoppfulla resultat från Astra Zeneca-Oxford University, som uppger sig ha kapacitet att tillverka hela över tre miljarder doser av sitt adenovirusbaserade vaccin 2021. Vilken effekt den svenskbrittiska läkemedelsjättens vaccin har återstår att se, då olika doseringsscheman verkar ge olika stort skydd.

Matti Sällberg, som är vaccinforskare och professor vid Karolinska institutet i Solna, gläds över framgångarna. Han pekar på att läget nu ser ljust ut för alla vacciner som utgår från det så kallade spikeproteinet, som är det nya coronavirusets främsta antigen.

− På förhand verkade inte viruset vara så svårt att utveckla vaccin mot, då det till exempel inte ändrar sig så mycket. Men huruvida antikroppsnivåerna som genereras av vaccinerna verkligen skulle skydda mot sjukdom gick inte att vara säker på från början. Därför var det en stor lättnad när de första fas 3-resultaten presenterades, säger Matti Sällberg.

Trots att dessa vaccin godkänds återstår det många frågor, som hur de ska distribueras, hur långvarig effekten är och om det finns några sällsynta biverkningar.

− Ett frågetecken är hur pass mycket vaccinens goda skyddseffekt också skyddar mot smittöverföring mellan människor, säger Matti Sällberg.

Under året har också stora resurser satsats på att ta fram behandlingar mot covid-19, om än inte med samma spektakulära resultat som för vaccinerna.

Magnus Gisslén, infektionsläkare och professor vid Göteborgs universitet, framhåller resultaten från den brittiska studien Recovery, som pekade på att kortisonläkemedlet dexametason ökar överlevnaden hos sjukhusvårdade patienter med behov av andningsstöd.

− När de resultaten kom i somras fick de ett snabbt genomslag och kortison används sedan dess till svårt sjuka patienter med covid-19. Sedan har vi i infektionsvården också dragit många andra lärdomar, som att proppförebyggande läkemedel är mycket viktigt. Detta har sannolikt bidragit till att patienterna klarar sig bättre nu än i början av pandemin, säger han.

Referenser: Pressmeddelanden från Pfizer (18 nov), Astra Zeneca (23 nov), Gamaleya Center (24 nov) och Moderna (30 nov). New England Journal of Medicine, 17 juli 2020, NEJMoa2021436

2. Folkhälsa – värmeböljor och bränder blir allt större hot

I den årliga rapporten Countdown sammanfattar en stor forskargrupp hälsoeffekterna av den begynnande klimatkrisen. Årets rapport ger den hittills mest dystra bilden, framhåller författarna. År 2019 slogs exempelvis ett nytt rekord sett till hur många sårbara befolkningar som utsatts för värmeböljor. I 114 länder hade människors exponering för farliga skogsbränder ökat under perioden 2016 till 2019 jämfört med 2001 till 2004. Torka och extrema väderhändelser tenderar också att drabba fler människor. Forskarna poängterar att dessa effekter ses vid en global uppvärmning på 1,2 grader och att drastiska minskningar av utsläpp måste till för att uppfylla målen i Parisavtalet.

Referens: Lancet 2020, publicerad online den 2 december 2020.

3. Njurmedicin – SGLT2-hämmare etableras vid kronisk njursjukdom

Man har sett njurskyddande effekter i de studier som stadfäst blodsockersänkare av typen SGLT2-hämmare som behandling vid typ 2-diabetes och hjärtsvikt. Dessa effekter bekräftades även i en mer renodlad studie av dapagliflozin vid kronisk njursjukdom. Läkemedlet bromsade försämringen av njurfunktionen, men minskade även behovet av inläggningar på grund av hjärtsvikt och gav bättre överlevnad.

Referens: New England Journal of Medicine 2020; 383: 1436−46.

4. Onkologi – framsteg för målriktade läkemedel mot cancer

Man har sett en kraftigt bromsande effekt av så kallade parp-hämmare vid initial underhållsbehandling till en undergrupp patienter med framskriden äggstockscancer. Det kom också lovande data för två nya bromsande läkemedel vid spridd her2-positiv bröstcancer. Stora framsteg har med andra ord gjorts för denna tidigare svårbehandlade patientgrupp. En annan höjdpunkt under året var att läkemedlet osimertinib kraftigt kunde minska risken för återfall vid tidig EGFR-muterad lungcancer.

Referenser: New England Journal of Medicine 2019, 381: 2 391−2 402, 2 403−2 415, 2 416−2 428. 2020; 382: 597−609, 610−621. 2020; 283: 1 711−1 723

5. Neurologi – studier öppnar för blodtester av alzheimer

Mätning av markören fosforylerat tau i ryggvätska är i dag standard för att ställa diagnosen Alzheimers sjukdom. Nya resultat från bland annat Lunds och Göteborgs universitet, visar enligt forskarna att markören på ett tillräckligt bra sätt kan mätas i blodprov. Målet är att denna enklare diagnostik ska kunna rullas ut i primärvården. Dock behöver kommersiella tester utvecklas.

Referenser: Nature Medicine 2020; 26: 379−386, 387−397. Jama 2020; 324: 772−781

6. Oftalmologi – kraftfull effekt på utstående ögon 

Antikroppen teprotumumab mildrade symtom, ökade livskvalitet och minskade framskjutningen av ögonen hos patienter med aktiv sköldkörtelrelaterad ögonsjukdom. Detta såg man i en randomiserad  studie (med slumpmässigt urval där man inte vet vilken person som fått vilken behandling) med spektakulära resultat. En sjukdom, där den brittiske skådespelaren Marty Feldman varit ansiktet utåt, fick därmed till slut en effektiv läkemedelsbehandling.

Referens: New England Journal of Medicine 2020; 382: 341−352.

7. Cancer – hemligheter bakom cancerutveckling avslöjade 

Man har länge försökt att kartläggning vilka mutationer som orsakar olika cancerformer. Nu har forskare på ett standardiserat sätt sammanställt helgenomsekvenseringsdata för totalt mer än 2 600 tumörer från 38 olika cancerformer. Resultaten visade bland annat att ett fåtal kritiska genförändringar ofta förekommer i början av tumörutvecklingen vid flera cancerformer. De konstaterar också att en ”genomkatastrof” kan inträffa tidigt i utvecklingen av vissa cancerformer.

Referens: Nature 2020; 578: 82–93

8. Hematologi – framgångar i behandling av blodsjukdomar

För första gången har en randomiserad studie visat en tydlig effekt av en behandling mot så kallad transplantat-mot-värd-sjukdom, en vanlig komplikation efter stamcellstransplantationer mot blodcancer. Läkemedlet ruxolitinib kan därmed bli standard för patienter som inte svarar på kortison. Vidare kom välkomna resultat som visade att läkemedlet luspatercept kan minska behovet av blodtransfusioner vid myeolodysplatiskt syndrom och beta-talassemi.

Referens: New England Journal of Medicine 2020 382: 140−151, 1 219−1 231, 1 800−1 810

9. Medicinsk teknik – tankestyrd protes uppgraderas med känsel

Redan på 2013 års lista fanns de tankestyrda och internationellt uppmärksammade armsproteserna från Chalmers tekniska högskola. Sedan dess har de uppgraderats med en primitiv form av känsel i tummen. Flera amputerade patienter har följts upp under lång tid, vilket ger ytterligare stöd för att tekniken fungerar i vardagen. Dessutom rapporteras fantomsmärta ha försvunnit hos två patienter.

Referens: New England Journal of Medicine 2020; 382: 1 732−1 738

10. Urologi – kirurgers resultat varierade mer än väntat

Att resultaten för olika kirurger kan variera är ett känt men knappast särskilt utforskat fenomen. När då svenska forskare till slut publicerade en unik uppföljning av resultat vid prostatacanceroperationer, blev det en stor nyhet. Forskarna blev själva förvånade över spridningen i förekomst av biverkningar. Lång erfarenhet hos kirurgen var inte en garanti för bra resultat.

Referens: BJU International 2020, DOI: 10.1111/bju.15238